요약 본문
아스트라제네카(AstraZeneca)는 희귀 유전성 대사 질환인 저인산증(HPP) 치료를 위한 임상시험용 효소 대체 요법제인 Efzimfotase alfa (ALXN1850)의 글로벌 3상 임상 프로그램에서 긍정적인 결과를 발표했습니다. 이 프로그램은 22개국에서 소아, 청소년 및 성인 저인산증 환자 총 196명을 대상으로 진행되었습니다. Efzimfotase alfa는 기존 치료제 Strensiq (asfotase alfa) 대비 주사량 감소 및 투여 빈도 감소를 목표로 합니다.
MULBERRY 3상 임상시험은 이전에 Strensiq 치료 경험이 없는 2세 이상 12세 미만 소아 환자를 대상으로 진행되었으며, 25주차에 위약 대비 뼈 건강(방사선학적 전반적 변화 인상 점수, RGI-C)에서 통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있는 개선을 보여 1차 평가변수를 충족했습니다. 또한, 2차 평가변수인 구루병 중증도 점수(RSS)에서도 통계적으로 유의미한 개선이 관찰되었습니다. CHESTNUT 3상 임상시험에서는 Strensiq에서 전환한 소아 환자들에게서 Efzimfotase alfa가 양호한 내약성과 안전성 프로파일을 보였으며, 25주차에 Strensiq의 뼈 건강 치료 효과를 유지했습니다.
HICKORY 3상 임상시험은 이전에 Strensiq 치료 경험이 없는 12세 이상 청소년 및 성인 환자를 대상으로 진행되었습니다. 25주차에 1차 평가변수인 6분 걷기 테스트(6MWT)에서 위약 대비 수치적 개선을 보였으나 통계적 유의성에 도달하지 못했습니다. 이는 성인 발병 저인산증 위약군에서 예상보다 좋은 결과가 관찰된 것이 주요 원인이었습니다. 그러나 전체 연구 모집단에서 만성 질환 치료 기능 평가-피로(FACIT-Fatigue)에서 명목상 유의미한 개선을 보였습니다. 특히, 소아 발병 저인산증을 가진 청소년 및 성인 환자의 사전 지정된 하위그룹에서는 6MWT를 비롯한 이동성, 신체 기능 및 통증 감소에서 명목상 통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있는 이점을 입증했습니다.
세 가지 임상시험 모두에서 Efzimfotase alfa는 전반적으로 양호한 내약성과 수용 가능한 안전성 프로파일을 보였습니다. 이 데이터는 향후 의학 학회에서 발표될 예정이며, 전 세계 규제 당국과 공유될 것입니다.