요약 본문
GSK (LSE/NYSE: GSK)는 2026년 4월 27일, 개발 중인 월 1회 투여 간 치료제 에피모스페르민(efimosfermin)이 MASH(대사 기능 이상 관련 지방간염) 치료를 위해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 혁신 치료제 지정(Breakthrough Therapy Designation)을, 유럽의약품청(EMA)으로부터 우선 의약품(PRIME) 지정을 받았다고 발표했습니다. FDA 혁신 치료제 지정은 심각한 질환에 대한 의약품 개발 및 심사를 신속하게 진행하기 위한 것이며, EMA PRIME 지정은 미충족 의료 수요가 큰 의약품에 대한 과학적 및 규제적 지원을 제공합니다.
이 두 가지 지정은 중등도에서 진행성(F2/F3) 및 간경변성(F4) 섬유증을 가진 MASH 환자 데이터를 기반으로 합니다. 특히 F2/F3 환자를 대상으로 한 48주간의 2상 임상 데이터에서 월 1회 에피모스페르민 투여 시 위약 대비 간 섬유증 개선 및 MASH 해소를 보였습니다. 또한, 메스꺼움, 구토, 설사 등 경미하고 일시적인 부작용과 함께 양호한 안전성 프로파일이 확인되었습니다. 에피모스페르민은 현재 F2/F3 섬유증 MASH 환자를 대상으로 ZENITH-1 및 ZENITH-2 3상 임상시험을 진행 중이며, F4 섬유증 MASH 환자를 대상으로 한 3상 임상시험은 올해 시작될 예정입니다.
MASH는 전 세계 인구의 최대 5%에 영향을 미치는 만성 진행성 간 질환으로, 미국과 유럽에서 간 이식의 주요 원인입니다. 간 섬유증은 간경변, 간부전, 간암 등 심각한 결과의 주요 예측 인자입니다. 현재 중등도에서 진행성 섬유증 환자를 위한 간 특이적 치료 옵션은 제한적이며, 간경변성 MASH(F4)에 대한 승인된 치료법은 없습니다. 에피모스페르민은 간 지방 감소, 간 염증 완화 및 간 섬유증 역전을 목표로 하는 FGF21의 장기 지속형 변이체로, 이러한 미충족 의료 수요를 해결할 잠재력을 가지고 있습니다.