요약 본문
노보 노디스크 (Novo Nordisk A/S)는 2026년 4월 20일, 겸상 적혈구병(SCD) 성인 및 청소년 환자를 대상으로 한 경구용 에타보피바트(etavopivat)의 주요 3상 HIBISCUS 임상시험의 탑라인 결과를 발표했습니다. 이 결과에 따르면 에타보피바트는 혈관 폐쇄 위기(VOC) 감소와 헤모글로빈(Hb) 반응 개선이라는 두 가지 공동 1차 평가변수를 모두 성공적으로 충족했습니다. 에타보피바트는 전 세계 약 8백만 명에게 영향을 미치는 심각하고 생명을 위협하는 질병인 겸상 적혈구병을 치료하기 위해 개발 중인 1일 1회 경구용 피루브산 키나아제-R(PKR) 활성제입니다.
임상시험에서 에타보피바트 치료를 받은 환자들은 위약군 대비 연간 혈관 폐쇄 위기 발생률이 27% 감소하는 우수한 결과를 보였습니다. 또한, 첫 혈관 폐쇄 위기 발생까지의 시간은 에타보피바트군에서 중앙값 38.4주로 위약군의 20.9주에 비해 유의하게 연장되어 약 4개월 지연 효과를 나타냈습니다. 헤모글로빈 반응 측면에서는 24주 후 1g/dL 초과 증가를 달성한 환자의 비율이 에타보피바트군에서 48.7%로 위약군의 7.2%보다 월등히 높았으며, 이는 41.2%의 조정된 비율 차이에 해당합니다.
안전성 프로파일은 이전 에타보피바트 임상시험과 일치하며 양호하게 나타났습니다. 탐색적 분석에서는 에타보피바트가 수혈 위험을 유의하게 감소시키는 것으로 확인되었습니다. 노보 노디스크는 2026년 하반기에 에타보피바트의 첫 규제 승인 신청을 제출할 계획이며, HIBISCUS 3상 임상시험의 상세 결과는 2026년 과학 학회에서 발표될 예정입니다.
에타보피바트는 적혈구 피루브산 키나아제 이소자임(PKR)의 알로스테릭 활성제로, 겸상 적혈구 헤모글로빈 중합 및 겸상화를 방지하고 적혈구 생존율을 개선하여 질병을 변형시키는 효과를 가집니다. 미국 FDA로부터 신속 심사(Fast Track), 희귀 소아 질환(Rare Pediatric Disease), 희귀 의약품(Orphan Drug) 지정을 받았으며, 유럽 집행위원회로부터도 희귀 의약품 지정을 받았습니다. 이 약물은 2022년 Forma Therapeutics 인수 과정에서 확보되었습니다.