요약 본문
노바티스(Novartis)는 2025년 11월 24일, 미국 식품의약국(FDA)이 척수성 근위축증(SMA) 환자를 위한 유전자 대체 치료제 '잇비스마(Itvisma, onasemnogene abeparvovec-brve)'를 승인했다고 발표했습니다. 이 치료제는 SMN1 유전자 변이가 확인된 2세 이상 아동, 청소년 및 성인 환자에게 적용되며, 이 광범위한 환자군을 위한 최초이자 유일한 유전자 대체 치료제입니다. 잇비스마는 연령이나 체중에 따라 용량을 조절할 필요가 없는 1회 고정 용량으로 설계되었습니다.
잇비스마의 승인은 주요 임상 3상 STEER 연구 데이터와 오픈라벨 임상 3b상 STRENGTH 연구 결과에 기반합니다. 이 연구들에서 잇비스마는 운동 기능의 통계적으로 유의미한 개선과 질병의 자연 경과에서는 일반적으로 볼 수 없는 운동 능력의 안정화를 보였으며, 이러한 효과는 52주간의 추적 관찰 기간 동안 지속되었습니다. 또한, 두 연구에서 일관된 안전성 프로파일을 입증했습니다.
가장 흔한 이상 반응은 STEER 연구에서 상기도 감염 및 발열이었고, STRENGTH 연구에서는 감기, 발열 및 구토였습니다. SMA는 SMN1 유전자의 돌연변이 또는 결실로 인해 발생하는 희귀 유전성 신경근육 질환으로, 미국 내 약 9,000명의 환자가 이 질환을 앓고 있습니다. 잇비스마는 12월에 미국에서 출시될 예정이며, 노바티스 환자 지원 프로그램을 통해 보험 적용 및 재정 지원 옵션에 대한 도움을 받을 수 있습니다.